GC녹십자는 자사 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과, 위약대조군에 비해 통계적으로 유의미한 수치를 보여 우월성을 입증했다.

회사는 지난 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 세계심포지엄에서 이 같은 내용을 담은 세 가지 리소좀축적질환(LSD) 관련 희귀질환 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.

세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과에 대한 구두 발표와 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)인 ‘GC1130A’ 및 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비임상 결과를 각각 포스터로 공개했다.

‘헌터라제’는 GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 치료제다. 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 이두로네이트-2-파타아제(IDS) 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선함으로써 단일 치료제에 의존하던 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다.

이번 임상 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로, 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교했을 때 6분 보행 검사와 요로 클리코사미노글리칸의 기저치 대비 변화량을 조사했다. 

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환으로 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타나다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다.

이어서 현재 공동으로 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 ‘GC1130A’과 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비임상 결과를 각각 공개했다.

회사는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다. 

또 한미약품과 공동으로 환자의 편의성을 개선시켜줄 월 1회 피하투여 가능한 장기 지속형 알파-갈락토시다아제인 ‘GC1134A/HM15421’ 연구에 몰두하고 있다. 

한편 GC녹십자는 희귀질환 신약 연구개발에 속도를 높이기 위해 R&D부분의 신임 RED본부 임원으로 마성훈 본부장을 13일 영입했다. 

마 본부장은 희귀질환과 면역질환을 포함한 다양한 질환의 신약 개발을 위한 타깃 물질 발굴과 초기 임상 연구 진행 전반을 총괄하게 된다.

RED본부는 신약개발에 있어 초기 연구개발을 담당하는 부서로 신규 과제 도출, 후보물질 발굴에서 유효성 검증을 통한 개발 물질 확보 및 효력 확인 및 CRO 관련 업무까지 책임질 예정이다.

신임 본부장은 서강대 화학과를 졸업하고 동 대학원에서 유기화학 석사학위를 취득한 후, 미국 퍼듀대에서 유기화학 박사학위를 받았다. 이후, 미국 소재 다양한 신약 개발 연구기관에서 경험을 쌓았으며 최근까지는 엑셀리시스에서 Discovery Medicinal Chemistry 부문 책임을 역임했으며 키나아제 억제제 개발 중심의 항암연구를 진행했다.

GC녹십자 관계자는 “신임 RED본부장 영입으로 희귀질환 등 혁신 신약 연구개발의 효율성과 속도를 높일 수 있게 됐다”면서 “연구에 더욱 집중해 희귀질환 환자들에게 희망을 안겨드리겠다”고 말했다.