한미약품의 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 ‘투스페티닙(TUS)’ 임상 데이터가 공개됐다. 

한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터를 발표했다고 9일 밝혔다.  

TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다. 

앱토즈는 AML 환자가 TUS 단독 또는 베네토클락스(VEN)과의 병용 투여시 안정성이 확인됐다고 밝혔다. 

현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 투스페TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다.

임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 종양이 사라지는 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며, 탁월한 안정성을 보였다.

또 재발・불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때, 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다. 

TUS 투여 시 특별히 주목할 만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다. 

윌리엄 라이스 앱토즈 바이오사이언스 회장은 “재발・불응성(R/R) AML 환자들에게 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때, TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다”고 밝혔다.  

이어 그는 “현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 TUS, VEN, 저메틸화제(HMA)의 삼제 병용요법을 계획하고 있다”고 전했다.