[녹색경제신문 = 민보영 기자] 혈액암을 적응증으로 하는 앱클론 키메라 항원 수용체 T세포(이하 CAR-T) 치료제 '네스페셀(AT101)'이 임상 2상 환자 등록을 완료하며 연내 신속승인(품목허가) 신청을 앞두고 있다. 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 신속처리대상에 지정돼 상용화 기간을 단축하면서다. mRNA-LNP 전달 기술을 접목한 '인비보 카티(in-vivo CAR-T)' 공동 플랫폼 개발을 본격화하는 등 in-vivo CAR-T 개발도 순항하도록 해 올해를 상업화 원년으로 삼겠다는 포부다. 

27일 업계에 따르면 앱클론은 네스페셀 환자 등록을 최종 마무리하고 튀르키예 등 해외 임상에 속도를 내는 등 CAR-T 파이프라인 수익화 작업에 전사적 역량을 집중하고 있다. 첨단바이오의약품 신속처리대상 지정은 경쟁 제품들과의 출시 시기 격차를 좁히고 실제 임상 현장에서 처방 주도권을 확보하기 위한 절차다. 

기존 치료법이 없거나 의학적 개선 효과가 현저한 중증질환 치료제에 대해 2상 임상 결과를 바탕으로 조건부 허가 트랙을 밟을 수 있는 혜택을 제공하는 제도다. 업계는 앱클론이 이 제도에 대한 혜택으로 우선심사, 맞춤형 심사, 조건부 허가 등의 수혜를 입을 것으로 보고 있다.

앱클론은 "최근 협약을 체결한 튀르키예 기업 TCT헬스테크놀로지 외에도 다수의 해외 기업과 현지 임상·상업화 파트너십을 논의 중"이라며 "한국을 포함해 전세계 주요 국가에서 AT101 핵심 기술을 활용한 특허 등록을 완료한 만큼 해외 제약사와의 파트너십이나 기술이전을 유리하게 전개할 수 있을 것"이라고 설명했다. 27일 기준 다른 특허를 침해하지 않는 배타적 지식재산권으로 유럽을 제외한 한국·미국·캐나다 등 6개 국가에서 2038년까지 독점 권리를 확보했다. 

자체 기술 NEST 적용한 인간화 항체로 눈길

AT101은 앱클론의 자체 기술인 'NEST(Novel Epitope Screening Technology)'를 적용해 암세포의 더 취약한 급소 부위에 결합하는 방식으로 개발됐다. 혈액암 세포 표면의 단백질인 'CD19'의 특정 부위에 맞도록 설계된 'FMC63' 대비 다른 부분을 공략해 기존 치료제로 반응하지 않는 내성 환자를 치료할 수 있도록 했다.  

암세포에 빠르게 결합한 뒤 곧바로 떨어져 나가는 이른바 '치고 빠지기(Fast binding and leaving)' 특성을 보인다. 세계적인 권위의 학술지 '몰리큘러 캔서(Molecular Cancer)'에서 조명됐던 이 기전은 CAR-T 세포가 쉽게 지치거나 무력화되는 탈진(Exhaustion) 현상을 방지해 장기적인 항암 활성을 유지하며, 수많은 암세포를 효과적으로 연속 타격할 수 있어 기존 치료제의 한계를 극복할 대안으로 기대를 모으고 있다. 

기존 치료제를 투여받은 환자 70%는 치료 후에도 질병 진행을 경험하는 미충족 의료수요가 존재해 왔다. 앱클론의 AT101은 인간화 항체로 면역 거부 가능성을 낮추고 항암 효과는 더 높였다는 평가를 받는다. 지난해 4월 임상2상 중간 결과에서 전체 반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%로 경쟁 약물인 킴리아 50%·32%, 예스카타 72%·51%보다 우수한 수치를 나타냈다. 

제약사와의 전략적 협력으로 국내 판로도 확보한 상태다. 종근당은 지난해 5월 제3자배정 유상증자에 참여해 2대 주주 지위를 확보하며 AT101 국내 독점 판매권을 확보하고 공동 개발에 착수했다. 앱클론 보통주 140만주를 약 122억원에 인수하면서다. 

앱클론은 올해 연내 품목허가 신청 이후 내년 본격적인 상용화를 위해 라이선스 아웃을 추진하고, 2028년부터 2030년까지 적응증 확대와 후속 파이프라인 진입을 통해 마일스톤·로열티 수령 구조를 완성할 계획이다. 

인비보(In-vivo)·스위처블 CAR-T 등 차세대 연구개발 가속화

차세대 플랫폼 고도화에도 속도를 낸다. 올해 '인비보(In-vivo) CAR-T', '스위처블 CAR-T', 'AffiMab', 'BBB 셔틀' 등 혁신 기술의 연구개발을 가속화해 내년에는 임상 개념검증(PoC)·후보물질 확보를 거쳐 2028년 이후 공동개발·기술이전 성과로 연결한다는 방침이다.

차세대 CAR-T 치료 기술로 주목받는 인비보 CAR-T는 체내에서 T세포를 직접 유전적으로 재프로그래밍하는 방식이다. 바이러스 벡터나 지질나노입자(LNP)를 이용해 CAR 유전자를 체내에 전달하는 것이 핵심이다. 기존 방식과 달리 별도의 세포 채취·배양·제조 과정이 필요하지 않아 치료 준비 기간과 비용을 줄일 수 있고, 대량 생산과 정맥주사 투여가 가능해 환자 접근성 확대가 기대된다. 전처치 과정을 생략하거나 강도를 낮출 가능성이 있어 환자 부담을 줄일 수 있다는 점도 강점 중 하나다. 

앱클론은 인비보 CAR-T 개발을 위해 글로벌 협력을 확대하고 있다. 유럽연합(EU)·유레카(EUREKA) 회원국이 공동 운영하는 국제 공동연구개발 지원프로그램 '유로스타3(Eurostars3)' 과제에 최종 선정된 데 이어 스웨덴의 바이오기업 '스트라이크 파마(Strike Pharma)'와 공동 연구개발을 진행 중이다. 기술이전, 공동R&D, 자산 양수도 등을 위한 비밀유지협약(CDA), 기밀협약(NDA), 물질이전계약(MTA) 등을 국내외 바이오기업과 진행 중이다. 지난달에는 GC녹십자와 전략적 협약을 체결한 후 mRNA-LNP 기반 인비보 CAR-T 플랫폼 공동 구축에 착수했다.

'zCAR-T 플랫폼’은 고형암을 대상으로 개발 중인 스위처블 CAR-T 기술로, 기존 항암 CAR-T의 한계에 도전하는 새로운 치료 개념으로 평가받는다. CAR-T와 암세포의 결합을 조절하는 스위치 분자의 투여 시기와 용량을 조절해 CAR-T의 활성 수준을 제어할 수 있는 것이 특징이다. 다른 치료제와의 병용투여를 통해 약물 저항성 극복 가능성을 모색하고 있어 고형암 치료 분야에서 새로운 접근법으로 주목받고 있다.

앱클론 측은 "임상 개발 진입에 따른 핵심 자산 가치 제고를 시작으로, 신규 파트너십 확대와 상용화 영역 확장을 차질 없이 이뤄낼 것"이라며 "2026년을 상용화 원년으로 삼고 중장기 투자 회수 가능성과 안정적인 수익 구조를 동시에 확보할 것"이라고 밝혔다.