[녹색경제신문 = 민보영 기자] 리보핵산(RNA) 교체 기업 알지노믹스가 글로벌 인비보(In vivo) CAR-T 기업의 잇따른 투자 유치 소식에 힘입어 이달 주가 반등에 성공했다. 글로벌 인비보 CAR-T 기업이 RNA 플랫폼과 전달체 기술을 결합한 개발 전략을 채택하면서, 유사한 기술 방향을 추구하는 알지노믹스에도 투자자 관심이 쏠리고 있다는 분석이다.

5일 한국거래소에 따르면 알지노믹스 주가는 최근 5거래일간 56.65% 상승한 3만1800원에 거래되고 있다. 코스닥 순환매에 따른 바이오 섹터 저점 매수세 유입과 함께, 글로벌 인비보 CAR-T 개발 경쟁이 본격화하며 RNA 기반 유전자 교정·전달 플랫폼에 대한 관심이 높아진 데 따른 결과다. 인비보 CAR-T는 체내 T세포를 직접 CAR-T 세포로 전환하는 방식으로, 치료 유전물질을 원하는 면역세포에 정확하고 안전하게 전달하는 기술이 필수다. 

알지노믹스는 RNA 치환효소(TSR, Trans-splicing Ribozyme) 플랫폼을 활용해 손상된 RNA를 정상 RNA로 교체·복원하는 난치성 질환 치료 원천기술을 보유하고 있다. 최근에는 원형 RNA와 유전자 전달체 전략을 병행하며 인비보 CAR-T 구현에 활용될 수 있는 RNA 플랫폼·전달체 확보에 나서고 있다. 환자의 면역세포를 꺼내 조작하는 대신 체내에서 면역세포에 치료 유전물질을 전달하는 In vivo CAR-T 기술 흐름에 대응하기 위해서다.

화이자, 노바티스 등 글로벌 대형 제약사는 특허 만료를 대비하는 차원에서 인비보 CAR-T 기업에 주목하고 있다. 7월 30일(현지시각) 글로벌 제약사 존슨앤드존슨(J&J)이 인비보 CAR-T 기업인 세일 바이오메디슨(Sail Biomedicines)과 약 3조8700억원(25억 8000만달러) 규모 인수 옵션 등 전략 제휴를 맺은 점도 이런 흐름의 연장선이다. 선급금·지분 투자로 약 1조1700억원을 투입해 차세대 인비보 CAR-T 파이프라인 개발을 지원하고, 향후 완전히 인수할 수 있는 독점적 권리를 확보하기로 했다. 

지난 2월에도 일라이릴리가 원형 RNA 기반 인비보 CAR-T 기업 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)와 3조원 규모 라이선스 계약을 체결하는 등 조 단위 투자가 잇따르고 있다. 

투자업계 관계자는 "최근 글로벌 제약바이오 시장에서는 mRNA, 원형 RNA 등 어떤 유전 물질을 쓰고 어떤 전달체를 통해 체내 면역세포를 조작하는지에 따라 기업가치가 매겨지는 추세가 확산하고 있다"며 "원형 RNA 치료제는 글로벌에서도 전임상·초기 임상 단계에 머물러 있어 향후 전달 효율이나 임상 유효성을 먼저 입증하는 기업이 시장 선점에 유리한데, 알지노믹스는 글로벌 원형 RNA 기업 대비 상대적으로 앞선 위치에 있다"고 설명했다. 

알지노믹스는 RNA 전달체를 확보하기 위해 차세대 전달 플랫폼 기업과의 오픈이노베이션을 확대하고 있다. 눈에 띄는 협업은 글루진테라퓨틱스와의 인공지능(AI) 기반 차세대 AAV(adeno-associated virus) 캡시드 개발이다. 

가장 많이 쓰이는 유전자 전달체 AAV는 일부 근육질환·신경근육질환 임상에서 환자 사망 사례가 발생하는 등 안전성 이슈에 노출돼 왔다. 이에 AI 기반 캡시드 엔지니어링(capsid engineering)을 통해 조직 특이성과 안전성을 높이는 연구가 늘어나는 추세다. 

알지노믹스가 지난 4월 글루진테라퓨틱스와 공동 연구하기로 한 차세대 AAV 캡시드도 이 같은 맥락으로 풀이된다. 기존 AAV의 간독성·면역반응·조직 선택성 한계를 개선한 전달체를 개발해 알지노믹스의 RNA 교정 플랫폼에 적용하고, 체내 전달 효율과 안전성을 높인 차세대 유전자치료제 개발을 추진한다.

지질나노입자(LNP) 기반 핵산 전달 플랫폼 기업 서진넥스와 지난 6월 공동 개발하기로 한 LNP 기반 전달 기술도 핵심 기반기술로 꼽힌다. 알지노믹스는 TSR과 서진넥스의 LNP 기술을 결합해 전달 효율과 조직 선택성을 높이고, RNA 기반 치료제의 상용화 가능성을 높인다는 전략이다.

알지노믹스 본업인 RNA 교정 기반 신약 개발도 순항하고 있다. 자체 개발한 RNA 치환효소(TSR, Trans-splicing Ribozyme) 플랫폼을 활용해 돌연변이 RNA를 제거하고 정상 RNA로 대체하는 방식의 치료제를 개발 중이다. 

대표 파이프라인인 알츠하이머병 치료제 후보물질 'RZ-003'은 알츠하이머병 위험인자인 APOE4 RNA를 절단하고 APOE2 또는 APOE3ch RNA로 치환하는 RNA 교정 기전을 적용하고 있다. 전달 플랫폼 경쟁력과 함께 핵심 파이프라인 개발이 병행될 경우 알지노믹스의 플랫폼 가치와 기업가치를 동시에 높일 수 있을 것이라는 평가다.