발작성 야간 혈색소뇨증으로 고생하는 환자에게 희소식이 들려왔다. 그동안 이 질환에 시달리는 환자는 연간 4억 원에 달하는 고가의 치료비로 제대로 된 치료를 받지 못했다. 

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 은 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 보이는 증상을 동반하는 희귀질환으로, 급성 신부전 및 감염·출혈 등의 합병증을 유발하여 심하면 사망에까지 이르게 한다.

삼성바이오에피스는 PNH 등 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러인 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)를 1일 국내에 출시했다.

에피스클리는 미국 알렉시온이 개발하여 아스트라제네카가 판매 중인 PNH, 비정형 용혈성 요독 증후군 등의 희귀질환 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러다.

솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다. 

회사는 이러한 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 513만 2364원이던 약가(약제급여상한액)를 절반 수준인 251만 4858원으로 대폭 인하했다. 

이는 4월부터 새롭게 적용되는 솔리리스 약가 360만 원에 비해서도 약 30% 저렴한 금액이다. 

따라서 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 절반의 비용으로 치료받을 수 있는 길이 열렸다. 

회사는 지난 1월 국내에서 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며, 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다. 

회사는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다.

회사는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자 대상 글로벌 임상 3상을 진행했다. 

앞서 지난 해 에피스클리를 유럽 시장에 출시했으며 독일, 프랑스, 이탈리아 등 주요 국가에서 현지 법인을 중심으로 직접 제품을 판매하고 있다.

고한승 삼성바이오에피스 사장은 “고품질 바이오의약품을 저렴한 가격으로 더 많은 환자들에게 처방하는 바이오시밀러의 사업 가치를 극대화했다”며, “향후 환자들의 치료 비용을 대폭 경감함으로써 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.