[녹색경제신문 = 민보영 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 선도 기업 이엔셀(ENCell)이 '샤르코-마리-투스병(CMT)' 1A형 환자를 대상으로 한 'EN001'의 임상 1b상 결과 분석 보고서를 통해 치료제의 안전성과 유효성을 입증했다.

17일 이엔셀 공시에 따르면 이번 임상은 삼성서울병원에서 총 6명의 환자를 대상으로 진행됐다. 투여량에 따라 저용량과 고용량 그룹으로 나누어 4주 간격으로 2회 반복 투여하는 방식으로 이뤄졌다. 

EN001은 이엔셀이 개발 중인 CMT 근본치료제 후보몰질이다. 최근 미국 식품의약국(FDA) 등에서 희귀의약품 지정을 받은 후 사업개발 분야 전문가를 본부장으로 임명하는 등 전문성을 강화하고 있다. 

안전성 평가 결과, 모든 투여군에서 용량제한독성(DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 사례가 한 건도 발생하지 않았다. 고용량 투여군에서 두통이나 메스꺼움 등의 약물이상반응이 보고되기도 했으나, 이는 정맥 내 투여에 따라 예측 가능한 범주 내의 경미한 증상으로 확인됐다. 

실험실적 검사와 심전도 등 전반적인 안전성 지표에서도 임상적으로 유의한 변화는 관찰되지 않았다. 중대한 이상사례나 주입 관련 반응 역시 나타나지 않았다.

유효성 측면에서는 환자들의 신경 및 근육 기능이 뚜렷하게 개선되는 결과가 나타났다. 특히 저용량 투여군에서 신경병 척도(CMTNSv2) 점수가 베이스라인 대비 평균 9.3점 감소하며 통계적으로 유의미한 개선 효과를 확보했다. 

이와 더불어 운동신경전도속도(MNCV)와 복합근육활동전위(CMAP) 등 신경전도 검사 지표 전반에서 수치가 증가하는 경향이 나타났다. 환자들의 실질적인 삶의 질을 측정하는 지표에서도 긍정적인 개선 흐름이 관찰됐다는 평가다.

이엔셀 측은 "희귀질환 특성상 환자 수를 크게 늘릴 수는 없었지만, 적은 데이터만으로도 약효가 압도적이고 일관되게 나타났다는 건 그만큼 통계저 유의성도 높다는 의미"라고 설명했다. 

이엔셀은 이번 임상 1b상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스병 치료제의 차기 단계인 임상 2a상을 본격적으로 진행할 예정이다.

최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 뒤셴 근이영양증(DMD) 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 이번 임상 데이터까지 확보함에 따라, EN001의 글로벌 가치는 더욱 높아질 것으로 기대된다. 

이엔셀 측은 "이번 임상을 통해 난치성 신경 및 근육 질환에 대한 근본적인 치료 가능성을 확인했다"며 "글로벌 기술이전 및 상업화 성과를 조기에 창출하기 위해 임상 2a상 순항에 역량을 집중할 것"이라고 밝혔다.