[녹색경제신문 = 민보영 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 기업 이엔셀이 후보물질 'EN001'에 대해 '듀센 근이영양증(DMD)'을 적응증으로 한 희귀의약품 지정(ODD)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득했다고 6일 밝혔다. 

EN001의 희귀의약품 지정 획득은 말초신경 질환인 '샤르코-마리-투스병(CMT)' 치료제 지정에 이어 두 번째다. EN001는 이엔셀의 독자적 세포배양 기술인 'ENCT'를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증, 조직 재생 인자 분비를 강화한 후보물질이다.

듀센 근이영양증은 근육 유지 필수 단백질 '디스트로핀' 결손으로 발생하는 소아 희귀질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분 10대 이후 보행 능력을 잃게 되지만 근본 치료가 제한적이다.

이번 희귀의약품 지정으로 EN001는 기존에 획득한 말초신경 질환 외에 근육 퇴행성 질환에서도 치료 가능성을 인정받았다는 평가다. 이에 따라 이엔셀은 시판 허가 후 7년간 시장 독점권, 임상 비용 세액 공제, 신속 심사 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다. 

이엔셀은 이번 획득을 통해 희귀질환 영역에서 임상적 신뢰를 축적하는 동시에, 근감소증 등 대규모 근육 질환 시장으로 적응증을 확장하는 '오판 투 브로드(Orphan to Broad)' 전략을 가속화한다는 방침이다.

장종욱 이엔셀 대표이사는 "이번 추가 지정은 EN001이 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 공식 입증한 결과"라며 "글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 확대된 만큼 임상 개발 가속화와 사업 성과 창출에 역량을 집중하겠다"고 말했다.

이엔셀은 최근 EN001의 글로벌 기술이전 성과를 이끌어내기 위해 신약R&BD 본부를 신설하는 등 사업 성과 극대화에 속도를 내고 있다. 지난해 12월에는 전환사채(CB) 225억원을 발행해 과반을 EN001 임상 비용에 투입하는 등 사업 드라이브 의지를 드러냈다.