[녹색경제신문 = 민보영 기자] 지씨셀이 중국 난징 이아소 바이오 테크놀로지로부터 도입한 다발성골수종 CAR-T 치료제 '푸카소(성분명: 에쿠에카브타진 오토루셀)'의 국내 품목허가를 식품의약품안전처에 27일 신청했다. 얀센·BMS 등 글로벌 대형 제약사의 기존 CAR-T 치료제가 시장을 선점한 상황에서 유리한 점유율을 확보할 수 있을 지 주목된다.

지씨셀에 따르면 푸카소는 이아소 바이오가 개발한 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 세포치료제다. 2023년 6월 중국에서 품목허가를 받아 현재 현지에서 다발성골수종 4차 치료제로 사용되고 있다. 지씨셀은 지난해 10월 이아소 바이오와 국내 도입 계약을 체결한 이후 허가를 위한 절차를 진행해 왔다. 

임상시험 결과에 따르면 푸카소는 재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자들을 대상으로 효능을 입증했다. 

주요 임상(FUMANBA-1)의 36개월 장기 추적 관찰 결과 객관적 반응률(ORR)은 96%에 달했으며 이 중 74.3%의 환자가 완전관해(CR) 이상의 결과를 얻은 것으로 나타났다. 특히 미세잔존질환(MRD) 음성 도달률은 95%를 기록해 암세포가 검출되지 않는 수준의 깊은 치료 반응이 장기간 지속되는 것으로 확인됐다.

안전성 측면에서도 푸카소는 우수한 프로파일을 보였다. CAR-T 치료제의 대표적인 부작용인 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 대부분 경증에 해당하는 1~2등급에 그쳤다. 신경독성(ICANS) 발생률 역시 2% 미만으로 매우 낮게 보고됐다. 완전 인간 항체를 적용해 면역원성을 낮춘 결과라는 평가다.

전 세계 CAR-T 치료제 시장은 고령화에 따른 암 환자 증가와 기술 진보에 힘입어 가파른 성장이 예상된다. 

글로벌 시장조사기관 BCC 리서치에 따르면 2023년 약 37억달러 규모였던 CAR-T 시장은 연평균 약 40%씩 성장해 2030년에는 200억달러(약 26조6000억원)를 상회할 전망이다. 최근에는 혈액암을 넘어 고형암과 자가면역질환으로 적응증이 확대되고 있어 시장의 잠재력은 더욱 커지고 있다.

푸카소는 기존 글로벌 제약사의 CAR-T 치료제 대비 국내 환자들의 치료 접근성을 개선할 것으로 기대된다. 환자 혈액을 해외 제조소로 보내 완제품을 다시 들여오는 구조상, 다발성골수종 CAR-T 치료는 투약까지 수개월이 소요된다. 

이런 가운데 지씨셀은 국내에 보유한 첨단바이오의약품 제조시설과 의약품 제조·품질관리 기준(GMP) 기반의 전주기 밸류체인을 활용해 국내에서 직접 생산 및 공급을 진행함으로써 대기 기간을 대폭 단축한다는 전략이다.

지씨셀은 간암 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주'의 상용화 경험을 통해 세포치료제 분야의 임상과 사업 역량을 축적해 왔다. GMP 기반 생산부터 유통까지 아우르는 전주기 밸류체인을 강점으로 내세워 푸카소의 국내 시장 안착을 신속히 추진할 계획이다. 

푸카소는 앞서 2025년 7월 식약처 희귀의약품 지정을 거쳐 8월 신속처리 대상 첨단바이오의약품으로 지정된 바 있어 허가 절차에 속도가 붙을 전망이다.

원성용 지씨셀 대표는 "그동안의 상업화 경험과 공급망 운영 역량을 기반으로 푸카소의 국내 허가를 차질 없이 추진하겠다"며 "국내 환자들이 보다 합리적인 비용으로 최첨단 치료를 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.