앱튼, ‘GPC-100’ 글로벌 임상 3상 준비 본격화…임상팀·SAB 재정비

[녹색경제신문 = 박준형 기자] 에이프로젠 자회사 앱튼이 신약 후보물질 ‘GPC-100’의 글로벌 임상 3상 추진을 위한 준비에 속도를 내고 있다. 지난 8월 GPC-100의 글로벌 독점권을 확보한 데 이어, 에이프로젠 임상팀과 기존 미국 임상 연구진, 과학자문위원회(SAB)를 중심으로 후기 임상 개발 체계를 재정비한다는 계획이다.

앱튼은 GPC-100의 글로벌 임상 3상 시험 추진을 구체화하기 위해 에이프로젠 임상팀을 가동하고 본격적인 임상 3상 준비 절차에 들어갈 계획이라고 17일 밝혔다.

앱튼은 앞서 지난 8월 GPC-100의 미국 임상 2상 결과를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상에 착수하겠다고 밝힌 바 있다. 회사는 이번 임상 3상을 성공적으로 추진하기 위해 에이프로젠 임상팀을 구성하고, 기존 GPC-100 임상 2상을 주도했던 미국 핵심 연구진과 협업할 예정이다.

에이프로젠 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본 및 미국 임상 3상 관리 경험과 일본 품목허가 경험, 허셉틴 바이오시밀러의 유럽의약품청(EMA) 및 미국 FDA 품목허가 추진 경험 등을 보유한 전문가들로 구성돼 있다.

회사 측은 GPC-100의 유효성과 안전성 데이터를 가장 잘 이해하고 있는 기존 미국 연구 인력을 임상 3상 준비 과정에 참여시켜 프로토콜 수립과 데이터 검증 작업을 보다 신속하고 정교하게 진행할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

앱튼은 에이프로젠 임상팀을 통해 기존 임상 2상 데이터를 분석하고, 이를 바탕으로 임상 3상 계획을 수립할 예정이다. 이와 함께 임상 3상에 필요한 CMC 자료를 점검하고 FDA와 임상 2상 종료 미팅을 순차적으로 진행할 계획이다.

과학자문위원회도 재정비한다. 앱튼은 글로벌 임상 3상의 완성도를 높이기 위해 과학자문위원회(Scientific Advisory Board·SAB)를 전면 재구축할 방침이다.

회사는 FDA 임상 2상 시험을 위해 글로벌 제약사 출신 전문가와 미국 주요 병원 임상의 등으로 구성했던 SAB를 임상 3상 단계에 맞춰 다시 꾸릴 계획이다. 새 SAB는 신약 개발과 임상 전문가를 중심으로 구성되며, GPC-100의 임상 전략 최적화와 글로벌 규제기관 대응을 위한 자문 역할을 맡게 된다.

임상 2상 준비와 실행에 참여했던 전문 임상 컨설턴트 그룹, 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과의 협업 체계도 강화한다. 이를 통해 FDA 가이드라인에 부합하는 임상 3상 시험계획 수립과 인허가 절차를 추진한다는 구상이다.

GPC-100은 다발성골수종을 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 가동화제다. 회사 측에 따르면 GPC-100은 미국 임상 2상에서 인체 내 안전성과 조혈모세포 이동 유도 효능을 확인했으며, 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

앱튼은 GPC-100의 희귀의약품 지정을 바탕으로 FDA 신속심사 제도 활용 가능성을 기대하고 있다. 미국 출시 이후에는 특허 존속기간과 별도로 7년간 희귀의약품 독점권을 확보할 수 있다는 설명이다.

기존 가동화제는 투약 후 작용까지 10~14시간이 걸리는 반면, GPC-100은 미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내에 조혈모세포와 면역세포를 빠르게 증가시키는 특성을 확인했다. 회사는 이를 통해 환자 편의성과 병원 운영 효율을 높일 수 있을 것으로 보고 있다.

해당 임상 2상 결과는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH·American Society of Hematology)에서 구두 발표된 바 있다.

앱튼은 다발성골수종 치료제 시장 확대가 GPC-100의 잠재 수요를 키울 것으로 기대하고 있다. 다발성골수종 치료에 사용되는 다잘렉스(성분명 다라투무맙)는 혈액암 세포뿐 아니라 조혈모세포와 백혈구에도 결합해 이들 세포의 이동을 방해할 수 있어, 조혈모세포 가동화제의 필요성이 커질 수 있다는 설명이다.

앱튼은 이번 임상 3상을 통해 다발성골수종 분야에서 신약 허가를 추진하고, 이후 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD), 인비보 CAR-T 분야 등으로 적용 가능성을 넓혀 나간다는 계획이다.

앱튼 관계자는 “GPC-100의 임상 2상을 이끈 미국 연구진의 노하우와 검증된 임상 컨설턴트 네트워크, 새롭게 강화될 SAB의 전문성이 결합해 임상 3상 추진에 속도가 붙을 것”이라며 “차질 없는 후기 임상 개발을 통해 글로벌 시장에 혁신신약을 선보일 수 있도록 역량을 집중하겠다”고 말했다.