[K CAR-T 열전] 큐로셀, 국산 첫 CAR-T '림카토주' 급여화 순항...적용 '환자 수 보장' 겨냥

[녹색경제신문 = 민보영 기자] 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료 기업 큐로셀의 국내 첫 허가 치료제 '림카토주(RIMQARTO, 성분명 안발캅타젠 오토류셀)'가 건강보험 급여화 진입을 위한 첫 관문인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회(암질심)를 통과했다. 급여 적정성 미승인 사유였던 해외 학술지 게재를 지난달 획득하면서다. 큐로셀은 약가 자체보다 적용 '환자 풀'을 폭넓게 확보하는 데 역량을 집중하겠다는 전략이다. 

암질심은 항암제·희귀질환치료제 등 전문의약품의 건강보험 급여적용 여부를 결정하는 심의기구다. 이번 심사 통과로 약제급여평가위원회·국민건강보험공단 약가 협상·건강보험정책심의위원회로 이어지는 행정 절차를 순항해 연내 상업화에 진입할 수 있을지 주목된다.

큐로셀은 제6차 중증(암)질환심의위원회에서 림카토주에 대한 급여 기준이 설정됐다고 9일 밝혔다. 지난 5월 열린 제5차 암질심에서 급여기준을 인정받지 못 한데 대해 업계는 임상 결과를 입증할 해외 학술지 자료가 게재되지 않은 점이 영향을 미친 것으로 봤다. 

지난달 15일에는 림카토주 임상 2상 결과가 세계 최고 권위의 혈액학 전문 학술지 '블러드(Blood)'에 게재되면서 재심사 통과 가능성에 힘이 실리게 됐다. 미국혈액학회가 발간하는 공식 학술지 블러드는 길리어드 '예스카타', 브리스톨마이어스스큅(BMS) '브레얀지' 등 글로벌 CAR-T 치료제 임상 결과를 실은 바 있다.

큐로셀 김건수 대표는 "림카토주의 암질심 통과는 림카토의 우수한 약효와 안전성, 신약 필요성을 다시한 번 인정받은 결과"라며 "약평위와 약가 협상 등 후속 절차를 신속히 마무리해 하반기 환자들에게 건보 혜택을 제공하고 큐로셀의 본격적인 매출 성장을 달성할 수 있도록 할 것"이라고 밝혔다.

건정심 의결·복지부 고시 등 연내 상업화 완료

림카토는 큐로셀 독자 기술 '오비스(OVIS)' 플랫폼에서 개발된 CAR-T 치료제다. 세포 기능을 저해하는 면역관문 단백질 PD-1·TIGIT 발현을 동시에 낮춰 항암 기능을 높이도록 설계됐다.

2개 이상의 전신 치료에도 재발하거나 불응성을 보인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)·원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자에 대한 치료제로 개발됐다. 국내 신약벤처가 개발한 첫 CAR-T 치료제로, 국내에서 개발한 제42호 신약에 이름을 올렸다.

이번 암질심 통과로 급여화까지 약제급여평가위원회와 국민건강보험공단 약가협상 등의 관문이 남게 됐다. 약가협상 이후에는 건강보험정책심의위원회 의결과 보건복지부 고시에 따라 최종 승인을 받게 된다. 큐로셀 측은 "당초 10월 급여화 진입을 목표로 했지만, 협상 지연 등의 사유로 지연될 경우에도 연내 승인받을 수 있을 것으로 본다"고 전망했다.

핵심 관문으로는 약가 협상이 꼽힌다. 큐로셀이 제시한 비급여 기준 약가는 약 3억6000만원으로 5억원대인 킴리아보다 저렴한 수준이다. 다만 건보공단은 원가분담계약이나 환급형 구조 등 재정 부담을 줄이는 방향의 가격을 제안할 가능성이 높다.

큐로셀 측은 "표면적인 약가 방어보다, 약가를 조정하더라도 급여를 적용받는 총 환자 수를 충분히 보장받는 전략을 취할 것"이라고 설명했다. 일정 수준의 환자 수만 보장되면 약가를 낮추더라도 받아들일 수 있다는 입장이다. 업계에 따르면 림카토주의 국내 연간 대상 환자 수는 100여명으로 추산된다.

국내 개발 CAR-T 치료제, 의료진 편의 극대화

림카토주의 급여 등재는 혈액암 CAR-T 시장을 빠르게 점유할 카드로 평가받는다. 국내 공급되는 CAR-T 치료제가 노바티스 '킴리아'밖에 없어서다. 림카토주 완전관해율(CR)은 67%로, 킴리아 39~40% 대비 더 높은 수치를 자랑한다. 세포 표면 면역관문 수용체인 PD-1과 TIGIT을 동시에 제거해 약효가 훨씬 강력하고 오래 지속된다. 

효능은 높이고 중증 부작용은 낮췄다. 면역 과다 반응인 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 중증 신경독성(NE)을 줄이면서다. 림카토주 임상에서 3등급 이상의 중증 CRS 발생률은 8.9%, 중증 NE 발생률은 3.8%로 1세대 치료제들보다 낮거나 안정적인 수치를 기록했다. 림카토주가 환자 안전 뿐만 아니라 부작용을 모니터링하는 의료진 편의성을 높일 수 있음을 시사하는 대목이다. 

통계 기법(MAIC) 분석 결과, 림카토 투여군이 킴리아 대비 사망 위험을 약 41~53% 감소하게 하는 경향성도 확인됐다. 말기 혈액암 환자의 장기 생존 면에서 우위를 보이는 데이터다. 가격 역시 킴리아 대비 절반 수준으로 떨어진다. 국내 GMP 상업화 공장을 완공한 만큼 배송도 2~3주 안에 가능하다. 

킴리아와 같이 쥐에서 유래한 항체 'FMC63'를 사용하는 점은 한계로 지적된다. 쥐 유래 항체를 사용하는만큼 인체 내에서의 면역원성 독성 리스크가 남아 있어서다. CAR-T 진입 후발주자로서 시장을 얼마나 빠르게 점유할 수 있을 것인지도 과제로 남아 있다. 큐로셀 측은 "뒤늦게 진입한 점은 인정한다"면서도 "해외 현지 생산 인프라를 보유한 기업과의 파트너링을 통해 중국·중동 시장 진출 전략을 모색 중"이라고 설명했다.