온코닉테라퓨틱스, '네수파립' FDA 희귀의약품 지정...미충족 수요에 한 걸음

[녹색경제신문 = 민보영 기자] 온코닉테라퓨틱스의 차세대 항암 신약 후보물질인 ‘네수파립’이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정을 승인받았다. 온코닉테라퓨틱스의 이중 차단 전략이 독점적 가치를 인정받은 결과로 풀이된다.

온코닉테라퓨틱스는 자사의 이중표적 합성치사 항암 신약 후보인 네수파립이 소세포폐암을 대상으로 FDA의 희귀의약품 지정(ODD) 관문을 통과했다고 24일 밝혔다. 네수파립은 이미 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로 같은 지정을 받았던 후보물질이다. 이번 승인으로 다양한 암종을 아우르는 항암 신약으로서의 잠재력을 다시 한번 입증했다는 평가다.

네수파립의 핵심 기전은 세포 내 DNA 손상 복구에 관여하는 'PARP((Poly ADP-ribose Polymerase)' 효소와 암세포의 증식·전이를 조절하는 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 방식이다. PARP 저해를 통해 유전체 불안정성이 높은 암세포의 사멸을 유도하는 동시에, 암세포의 적응 신호를 차단하는 탄키라제 억제를 병행함으로써 치료 효율을 극대화하도록 설계됐다. 

소세포폐암은 증식이 빠르고 조기 전이가 빈번하며 재발률이 매우 높아 대표적인 난치성 암종으로 꼽힌다. 유전체 불안정성과 복제 스트레스 의존성이 높은 특성을 지니고 있어, 이중 차단 전략이 생물학적으로 타당하다는 평가가 지배적이다. 

특히 1차 치료 이후 재발할 경우 선택할 수 있는 치료법이 매우 제한적이라 장기 생존율을 높이기 위한 새로운 기전의 치료제 개발 필요성이 절실한 상태다.

FDA의 희귀의약품 지정은 소세포폐암 치료 가능성에 대한 의학적 근거와 개발 필요성을 엄격히 검토해 부여된다. 승인 시 7년간의 독점권을 보장하는 등 신약 개발 과정에서 전략적인 가치가 큰 것으로 평가받는다.

현재 온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 적응증 확장을 위해 활발한 임상을 진행하고 있다. 췌장암 임상 2상을 비롯해 셀트리온의 '베그젤마'와 병용하는 난소암 임상 2상, 면역항암제 '키트루다'와 병용하는 자궁내막암 및 위암 임상 등이 동시에 이뤄지는 중이다.

특히 4가지 주요 적응증이 이미 임상 2상 단계에 진입해 있어 1상을 통해 기본적인 안전성과 내약성이 검증되었다는 점이 글로벌 시장의 주목을 받는 요인으로 꼽힌다.

온코닉테라퓨틱스 측은 "소세포폐암 치료 과정에서 발생하는 치료 저항성과 특정 신호 경로의 활성화가 암세포의 핵심 생존 축을 동시에 공략하는 기전을 갖춘 것으로 확인된다"며 "이번 FDA 승인을 토대로 재발 및 저항성 소세포폐암 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시할 수 있도록 개발 역량을 집중할 것"이라고 밝혔다.